在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
股票带杠杆:什么地方可以股票开户-生肖行情轮到“马”！5天股价接近翻倍 市场热钱频频“扫货” 这些已获融资客重仓
如何用杠杆炒股:个人配资网-郑商所：调整菜粕期货部分合约交易指令每次最小开仓下单量
股市开户网上开户流程:如何利用杠杆买入股票-涨逾16%！老铺黄金股价再创新高 公司开设上海国金中心店！
怎么申请股票杠杆交易:怎么申请股票杠杆交易-外卖大战升级！京东推出“双百计划” 阿里美团加大补贴
股指配资开户:个人炒股如何加杠杆投资-突然集体爆发！多则消息彻底引爆！军工板块掀起涨停潮
热点:期货开户 资金-“乐普系”蒲忠杰打造第五个上市公司，睿健医疗独立性遭质疑
财经:期货开户资金限制-敦煌种业(600354.SH)：2024年年报净利润为4987.64万元、同比较去年同期上涨22.26%
汇盈策略提示：文章来自网络，不代表本站观点。
胜宇配资-胜宇配资APP-正规配资平台官网-在线配资服务 ^专业团队，保驾护航：我们拥有一支由行业专家、资深分析师及风控专家组成的专业团队他们具备丰富的市场经验与专业知识能够为客户提供专业的投资指导与风险控制
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
3月24日，易方达国证自由现金流ETF公开发售。该产品跟踪国证自由现金流指数，这个指数是什么？有哪些优势？投资价值如何？...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
